Οι δοκιμές Φάσης III είναι γενικά μεγάλες (περιλαμβάνουν χιλιάδες ασθενείς) και πραγματοποιούνται σε διάφορα κέντρα, μερικές φορές σε διαφορετικές χώρες. Συγκρίνουν το νέο φάρμακο με υπάρχουσες θεραπείες ή με εικονικό φάρμακο, προκειμένου να αποδείξουν την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του νέου φαρμάκου. Οι περισσότερες δοκιμές Φάσης III είναι τυχαιοποιημένες.

Οι δοκιμές φάσης Ι, ΙΙ και ΙΙΙ είναι κοινώς γνωστές ως «κλινική ανάπτυξη». Οι μελέτες φάσης ΙΙΙ είναι κρίσιμες για τις αιτήσεις χορήγησης άδειας κυκλοφορίας.