Πρόκειται για μελέτες που διεξάγονται στη Φάση III της κλινικής ανάπτυξης ενός φαρμάκου. Στόχος τους είναι να επιβεβαιώσουν την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια σε έναν μεγάλο πληθυσμό ασθενών. Μπορούν να περιλαμβάνουν χιλιάδες ασθενείς, να διεξάγονται σε πολλές χώρες, απαιτούν τεράστια εμπειρογνωμοσύνη για να διεξαχθούν αποτελεσματικά και, ως εκ τούτου, είναι πολύ δαπανηρές και χρονοβόρες. Αποτελούν το μεγαλύτερο, πιο περίπλοκο και πιο ακριβό μέρος της ανάπτυξης ενός φαρμάκου.