Οι μη κλινικές δοκιμές διεξάγονται σε ένα στάδιο της ανάπτυξης φαρμάκων που χρησιμοποιεί ζώα και/ή κύτταρα ή ιστούς. Δεν περιλαμβάνουν δοκιμές σε ανθρώπους. Ο κύριος στόχος των μη κλινικών δοκιμών είναι να προσδιοριστεί η ασφάλεια ενός φαρμάκου. Οι μη κλινικές δοκιμές διερευνούν τυχόν επιβλαβείς επιδράσεις του φαρμάκου στον οργανισμό λόγω της φαρμακολογίας του φαρμάκου, όπως:

Τοξικές επιδράσεις – για παράδειγμα, στο αναπαραγωγικό σύστημα

Εάν το φάρμακο προκαλεί γενετικές αλλαγές

Για ορισμένες ουσίες, εάν ενδέχεται να προκαλέσουν καρκινική ανάπτυξη.

Η τοξικότητα θα μετρηθεί σε σχέση με διαφορετικές δόσεις ή τη διάρκεια χρήσης του φαρμάκου. Θα μελετηθεί επίσης η αναστρεψιμότητα οποιασδήποτε τοξικότητας.

Οι πληροφορίες από τις μη κλινικές δοκιμές χρησιμοποιούνται για τον σχεδιασμό κλινικών δοκιμών σε ανθρώπους. Χρησιμοποιούνται για να αποφασιστεί ποια θα πρέπει να είναι η αρχική δόση και το εύρος των δόσεων που θα δοκιμαστούν. Προτείνουν επίσης ποια κλινικά σημεία πρέπει να αναζητηθούν προκειμένου να ανιχνευθούν τυχόν ανεπιθύμητες ενέργειες.