Ο χαρακτηρισμός ως ορφανό φάρμακο είναι μια ειδική ιδιότητα για ένα φάρμακο που χρησιμοποιείται για τη θεραπεία μιας σπάνιας νόσου ή πάθησης. Ο χαρακτηρισμός ως ορφανό φάρμακο υιοθετείται από την Επιτροπή Ορφανών Φαρμάκων (COMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) και επιβεβαιώνεται από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή (ΕΚ) πριν από τη χορήγηση της άδειας κυκλοφορίας.

Για να πληροί τις προϋποθέσεις για ορφανό φάρμακο, ένα φάρμακο πρέπει να ικανοποιεί μια σειρά κριτηρίων:

(1) Πρέπει να προορίζεται για τη θεραπεία, την πρόληψη ή τη διάγνωση μιας ασθένειας που απειλεί τη ζωή ή προκαλεί χρόνια αναπηρία.

(2) Η πάθηση πρέπει να επηρεάζει όχι περισσότερο από 5 στα 10.000 άτομα στην ΕΕ ή πρέπει να είναι απίθανο οι πωλήσεις του φαρμάκου να είναι επαρκείς για να δικαιολογήσουν την επένδυση που απαιτείται για την ανάπτυξή του.

(3) Δεν υπάρχει ικανοποιητική μέθοδος διάγνωσης, πρόληψης ή θεραπείας της πάθησης ή, εάν υπάρχει, το εν λόγω φάρμακο πρέπει να προσφέρει σημαντικό όφελος σε όσους πάσχουν από την πάθηση.

Οι παρασκευαστές φαρμάκων που λαμβάνουν χαρακτηρισμό ορφανών φαρμάκων επωφελούνται από μια σειρά κινήτρων. Τα κίνητρα περιλαμβάνουν ειδικές επιστημονικές συμβουλές και 10ετή αποκλειστικότητα στην αγορά. Η αποκλειστικότητα στην αγορά σημαίνει ότι, κατά τη διάρκεια αυτής της περιόδου, δεν θα χορηγηθεί άδεια κυκλοφορίας σε κανένα άλλο φάρμακο για την ίδια πάθηση. Μπορεί επίσης να ισχύουν μειωμένα τέλη για αιτήσεις παροχής υπηρεσιών από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA).