Ένας βιολογικός δείκτης είναι κάτι που μπορεί να μετρηθεί και υποδεικνύει την παρουσία μιας ασθένειας, μιας φυσιολογικής αλλαγής, της ανταπόκρισης σε μια θεραπεία ή μιας ψυχολογικής κατάστασης. Για παράδειγμα, τα επίπεδα γλυκόζης χρησιμοποιούνται ως βιοδείκτης στη διαχείριση του διαβήτη, ενώ οι εικόνες του εγκεφάλου μπορούν να παρέχουν πληροφορίες σχετικά με την εξέλιξη της σκλήρυνσης κατά πλάκας.

Οι βιοδείκτες χρησιμοποιούνται σε πολλούς επιστημονικούς τομείς. Χρησιμοποιούνται με διαφορετικούς τρόπους σε διαφορετικά στάδια της ανάπτυξης φαρμάκων, συμπεριλαμβανομένων σε ορισμένες περιπτώσεις ως υποκατάστατο τελικό σημείο για την ένδειξη και τη μέτρηση της επίδρασης παρεμβάσεων, όπως φάρμακα, σε δοκιμές.

Για παράδειγμα, τα επίπεδα αιμοσφαιρίνης έχουν χρησιμοποιηθεί σε δοκιμές Φάσης III για να υποστηρίξουν την ανάπτυξη θεραπειών για τη νόσο Gaucher τύπου 1 (μια σπάνια ασθένεια που επηρεάζει πολλαπλά συστήματα οργάνων και μειώνει το προσδόκιμο ζωής, αλλά μπορεί να χρειαστούν χρόνια για να εμφανιστούν αλλαγές στα κλινικά συμπτώματα).